Nationalt Videnscenter for DemensEU-anbefaling baner vejen for nyt lægemiddel mod Alzheimers sygdom
Det videnskabelige udvalg under det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har indstillet lægemidlet Kisunla (donanemab) til godkendelse. Medicinen er målrettet patienter i de tidlige stadier af Alzheimers sygdom og markerer en ny udvikling i behandlingsmulighederne inden for Den Europæiske Union.
Virkningsmekanisme og effekt
Lægemidlet er baseret på monoklonale antistoffer, der er designet til at binde sig til amyloide plaques — skadelige proteinophobninger i hjernen. Ved at aktivere hjernens eget renselsessystem (fagocytose) bidrager præparatet til at fjerne disse ophobninger.
Kliniske undersøgelser indikerer, at behandlingen kan reducere hastigheden af den kognitive og funktionelle svækkelse, som er karakteristisk for sygdomsforløbet.
| Behandlingselement | Specifikationer |
|---|---|
| Administration | Infusion i væskeform |
| Hyppighed | Én gang månedligt |
| Primær målgruppe | Tidlig symptomatisk Alzheimers (MCI eller let demens) |
| Bivirkninger | Hovedpine samt ARIA (småblødninger eller hævelse i hjernevævet) |
Krav til patienter og diagnosticering
Behandlingen er forbeholdt en specifik patientgruppe, hvor diagnosen skal understøttes af objektive fund af amyloidpatologi via enten en PET-scanning eller en undersøgelse af rygmarvsvæsken.
Derudover er der genetiske kriterier for modtagelse af medicinen:
- Patienten skal være ApoE ε4 heterozygot (besidde maksimalt én kopi af genvarianten).
- Eller patienten skal være ikke-bærer af den specifikke genvariant.
Krav til sundhedsfaglige rammer
For at sikre en forsvarlig udrulning stilles der krav om, at behandlingen varetages af læger med specialviden inden for Alzheimers sygdom. Det er nødvendigt med adgang til MR-scanning og etablering af tværfaglige teams, der kan overvåge og håndtere potentielle bivirkninger.
Som en del af godkendelsen skal der oprettes et centralt registreringssystem i EU. Formålet er at indsamle data om sygdommens progression og systematisk overvåge omfanget af bivirkninger hos de behandlede patienter.
Proces og videre forløb
Anbefalingen fra det videnskabelige udvalg er et afgørende skridt mod en endelig markedsføringstilladelse. Processen følger nu en fastlagt kronologi:
- Ansøgningen færdigbehandles af det Europæiske Lægemiddelagentur.
- Ved en endelig EU-godkendelse skal sagen efterfølgende vurderes nationalt af den danske Lægemiddelstyrelse.
Medicinrådet