Dansk forskning vil nedbryde hjerneprotein og standse Parkinsons sygdom

Dansk biotekvirksomhed og et af Europas ledende forskningsuniversiteter samler kræfterne i et ambitiøst projekt, der kan ændre behandlingen af Parkinsons sygdom grundlæggende. Innovationsfonden investerer 26,7 mio. kr. i projektet, der over tre år skal udvikle en behandling, der ikke blot lindrer symptomer, men standser selve sygdommens progression.

Parkinsons sygdom – en voksende global sundhedskrise

Parkinsons sygdom er i dag den hurtigst voksende hjernesygdom i verden. I Danmark lever 22.500 mennesker med sygdommen, mens det globale tal overstiger 10 millioner. Antallet forventes at fordobles frem mod 2050. Eksisterende behandlinger kan lindre symptomerne, men ingen kan bremse eller standse sygdommens progression. Over tid mister patienterne kontrollen over bevægelserne, livskvaliteten forringes markant, og presset på sundhedsvæsenet og samfundsøkonomien vokser tilsvarende.

DESYNA – målrettet nedbrydning af giftigt hjerneprotein

Det nye forskningsprojekt DESYNA – Degradation of Extracellular α-SYNuclein Aggregates – retter sig mod et centralt molekylært fænomen i Parkinsons sygdom: ophobningen af proteinet alfa-synuclein (α-syn) i hjernen.

Under normale omstændigheder hjælper alfa-synuclein nervecellerne med at kommunikere. Hos Parkinson-patienter kan proteinet imidlertid klumpe sig sammen og danne giftige ophobninger, der skader nervecellerne og spreder sig fra celle til celle i en kædereaktion, som driver sygdommen fremad.

Den behandling, der udvikles i projektet, arbejder i to trin:

• Trin 1: Behandlingen binder sig specifikt til de giftige proteinophobninger i hjernen
• Trin 2: Ophobningerne sendes videre til cellernes eget lysosomale affaldssystem, hvor de nedbrydes og fjernes

Målet er dermed at standse sygdommens udvikling ved kilden – ikke blot at afhjælpe de synlige symptomer.

Dansk biotekvirksomhed og universitetsekspertise i samspil

Projektet er et samarbejde mellem den danske biotekvirksomhed Draupnir Bio og Aarhus Universitet. Draupnir Bio bidrager med sin avancerede teknologi til målrettet proteinnedbrydning (TPD), der udnytter cellernes naturlige lysosomale maskineri. Aarhus Universitet leverer dyb forskningsmæssig ekspertise i neurodegeneration og Parkinsons sygdoms molekylære mekanismer – forankret på Institut for Molekylærbiologi og Genetik og Interdisciplinary Nanoscience Center (iNANO), mens Institut for Klinisk Medicin omsætter indsigterne til biologisk relevante sygdomsmodeller.

Dette projekt kan bringe os helt tæt på en behandling, der reelt ændrer sygdommens forløb. Hvis det lykkes, vil det være første gang, man direkte fjerner den proteinophobning i hjernen, som driver Parkinsons sygdom.

– Simon Glerup, Co-founder og CSO i Draupnir Bio, lektor ved Aarhus Universitet og projektleder for DESYNA

Vi ved, at ophobning af alfa-synuclein er helt central for Parkinsons sygdom. Ved at gå målrettet efter denne proces kan vi forhåbentlig gøre mere end at behandle symptomer – vi kan ændre selve sygdommens udvikling. Det giver et helt nyt håb for patienter og deres familier.

– Professor Daniel Otzen, Institut for Molekylærbiologi og Genetik samt iNANO, Aarhus Universitet

Tidsplan og mål

Over de næste tre år vil forskerholdet udvikle både injektionsbaserede og tabletbaserede lægemiddelkandidater. Målet er at have lovende, præklinisk testede kandidater klar til videre klinisk udvikling i 2029.

Projektfakta

Om partnerne

Draupnir Bio er en dansk biotekvirksomhed, der udnytter cellernes naturlige lysosomale maskineri til at udvikle nedbrydere af ekstracellulære sygdomsfremkaldende proteiner. Virksomheden er udsprunget af Aarhus Universitet i samarbejde med Max-Planck-Selskabet og har hovedsæde i København med forskningsaktiviteter i Aarhus. Blandt investorerne tæller Danmarks Eksport- og Investeringsfond (EIFO), Gilde Healthcare Partners, Inkef Capital, Novo Holdings og MP Healthcare Venture Management.

Aarhus Universitet er et af Europas førende forskningsintensive universiteter og internationalt anerkendt for sin ekspertise inden for life science, sundhedsforskning og tværfaglig innovation, med særlig styrke inden for neurodegenerative sygdomme.