Med virkning fra 1. juni 2022 etableres en 4-årig forsøgsordning med generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling for udvalgte receptpligtige lægemidler.
Formålet med forsøgsordningen er blandt andet at medvirke til, at patienter, der opfylder betingelserne for at få tilskud til et lægemiddel, får lettere adgang til at få lægemidlet med tilskud samt give mulighed for at opnå erfaringer med risikodeling i det danske medicintilskudssystem.
Generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling betyder, at det offentlige sundhedsvæsen dækker udgifterne til tilskud til et nærmere bestemt antal patienter, der vurderes at opfylde tilskudsklausulen, og hvor den behandlingsmæssige værdi vurderes at stå i rimeligt forhold til prisen (målpopulationen), mens lægemiddelvirksomhederne dækker de offentlige udgifter til tilskud til det antal patienter, der måtte overstige målpopulationen.
Denne vejledning uddyber Lægemiddelstyrelsens adgang til at give udvalgte lægemidler generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling. Vejledningen beskriver sagsforløbet, herunder krav til ansøgningsmaterialet, vurderingen af lægemidlerne, monitorering af forbruget af lægemidlerne og evaluering af ordningen.
Vejledningen gælder ikke for ansøgninger om generelt tilskud eller generelt klausuleret tilskud på almindelige vilkår. For disse ansøgninger henvises til Vejledning nr. 9003 af 12. december 2018 om ansøgning om generelt tilskud eller generelt klausuleret tilskud. Enkelte steder i denne vejledning henvises dog til afsnit i Vejledning nr. 9003 af 12. december 2018.
Lægemiddelstyrelsens hjemmel til i forsøgsperioden 1. juni 2022 til 31. maj 2026 at træffe afgørelse om generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling, fremgår af § 152a i sundhedsloven, jf. lovbekendtgørelse nr. 210 af 27. januar 2022, som ændret ved lov nr. 478 af 26. april 2022, herefter ”sundhedsloven”.
De kriterier Lægemiddelstyrelsen lægger vægt på ved vurderingen af, om et lægemiddel skal have generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling, fremgår af § 2 i bekendtgørelse nr. 727 af 30. maj 2022 om medicintilskud, herefter ”medicintilskudsbekendtgørelsen”.
Kravene til ansøgningsmaterialet fremgår af § 2 i bekendtgørelse nr. 728 af 30. maj 2022 om ansøgning om medicintilskud, herefter ”ansøgningsbekendtgørelsen”.
De danske regler om medicintilskud og behandlingen af ansøgninger om generelt klausuleret tilskud til lægemidler på vilkår om risikodeling er underlagt bestemmelserne i Rådets direktiv af 21. december 1988 om gennemsigtighed i prisbestemmelserne for lægemidler til mennesker og disse lægemidlers inddragelse under de nationale sygesikringsordninger (89/105/EØF).
Der kan ansøges om generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling i perioden 1. juni 2022 til 31. maj 2024. Ansøgningsperioden offentliggøres på Lægemiddelstyrelsens hjemmeside. Se mere om antallet af lægemidler i forsøgsordningen og udvælgelsen heraf under punkt 4 nedenfor.
Der indgår fem lægemidler i forsøgsordningen.
Ansøgningerne om generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling bliver vurderet og behandlet i den rækkefølge, de modtages og lægemidlerne tildeles generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling efter et først-til-mølle-princip således, at det er de første fem lægemidler, som Lægemiddelstyrelsen modtager ansøgninger for og som vurderes at opfylde kriterierne for at få generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling, der får generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling og dermed inkluderes i forsøgsordningen. Se mere om ansøgningsperioden under punkt 3. ovenfor.
Ansøgning om generelt klausuleret tilskud til et lægemiddel på vilkår om risikodeling skal vedlægges et udfyldt ansøgningsskema. Det særlige ansøgningsskema til brug for ansøgning om generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling ligger på Lægemiddelstyrelsen hjemmeside.
Ansøgningen skal indeholde følgende oplysninger, som fremgår af § 1, stk. 1, nr. 1-5, og § 2, stk. 1, i ansøgningsbekendtgørelsen:
Lægemidlets navn, aktive indholdsstoffer, lægemiddelform, styrke, godkendte indikationer, ATC-gruppe, dosering, udleveringsgruppe, pakningsstørrelse og forbrugerpris ekskl. recepturgebyr,
forventet dato for markedsføring af lægemidlet,
markedsføringstilladelsens nummer og dato,
navn og adresse på den, der bringer lægemidlet på markedet i Danmark,
den tilskudsklausul, der ansøges om generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling til,
virksomhedens estimat af antallet af personer, der må forventes at være omfattet af virksomhedens klausul, fordelt på årene 2022/23, 2023/24, 2024/25 og 2025/26, hvor relevant, samt
oplysning om, hvorvidt virksomheden er i stand til at imødekomme den forventede efterspørgsel på lægemidlet i forsøgsperioden.
Der skal vedlægges følgende dokumenter til ansøgningen:
Markedsføringstilladelsen,
produktresumé,
farmakologisk og klinisk dokumentation for eksempel i form af:
– Klinisk assessment rapport.
– Sammenlignende kliniske effekt-undersøgelser og safety-undersøgelser.
Hvis der ikke er udført sammenlignede kliniske studier overfor relevant komparator(er), opfordres ansøger til at
vedlægge indirekte sammenligninger udført i overensstemmelse med anerkendte videnskabelige metoder.
Ansøger bør begrunde valg af komparator.
– Videnskabelige publikationer og eventuelle reviews vedlagt en kortfattet oversigt over det væsentligste indhold af materialet, gerne med tilhørende begrundelse for udvælgelsen.
Dokumentationen bør indeholde en nærmere redegørelse for de antagelser og forudsætninger, der ligger til grund for estimatet med henvisning til relevante referencer for eksempel nationale registre og publicerede studier. Ansøger opfordres til at redegøre for det ansøgte lægemiddels forventede plads i behandlingsalgoritmen for den pågældende sygdom.
Ansøger kan vedlægge en sundhedsøkonomisk analyse. Hvis der indsendes en sundhedsøkonomisk analyse, bør analysen udarbejdes i henhold til Lægemiddelstyrelsens Vejledning nr. 9153 af 9. marts 2018 om udarbejdelse af sundhedsøkonomiske analyser af lægemidler.
Ved spørgsmål til, hvordan man udarbejder ansøgningen eller tvivl om en sundhedsøkonomisk analyse er relevant, kan Lægemiddelstyrelsens Sektion for Tilskud kontaktes på telefon 44 88 96 96.
Når Lægemiddelstyrelsen modtager en ansøgning, gennemgår Lægemiddelstyrelsen ansøgningen for at konstatere, om ansøgningen indeholder de ovenfor anførte oplysninger og dokumenter.
Lægemiddelstyrelsen sender et kvitteringsbrev til ansøger. Hvis der mangler oplysninger eller dokumenter i ansøgningen, anmodes ansøger i kvitteringsbrevet om at sende disse.
Lægemiddelstyrelsen vurderer, om lægemidlerne kan få generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling.
Det sker i henhold til nedenstående kriterier fastsat i § 2 i medicintilskudsbekendtgørelsen.
Lægemiddelstyrelsen lægger vægt på,
at der for lægemidlet kan identificeres bestemte sygdomme eller persongrupper, som opfylder kriterierne i medicintilskudsbekendtgørelsens § 1, stk. 2, og
at der er en overvejende økonomisk betinget risiko for, at lægemidlet anvendes som førstevalg til behandling af andre end de under nr. 1 identificerede sygdomme eller persongrupper.
Lægemiddelstyrelsen vurderer samtidig, om lægemidlet er omfattet af én af følgende undtagelser. Såfremt det er tilfældet, kan der alene tildeles generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling, såfremt særlige forhold gør sig gældende:
iværksættelse af behandling med lægemidlet kræver særlig undersøgelse og diagnosticering,
der er nærliggende risiko for, at lægemidlet vil blive anvendt uden for den godkendte indikation,
lægemidlet udelukkende eller overvejende anvendes til formål, hvortil der ikke med rimelighed kan forventes tilskud fra regionsrådet,
lægemidlets effekt ikke er klinisk dokumenteret,
det er uafklaret, om eller hvornår lægemidlet skal anvendes som førstevalg,
der er nærliggende risiko for, at lægemidlet gøres til genstand for misbrug,
lægemidlet hovedsageligt anvendes i sygehusbehandling, eller
lægemidlet på grund af en særlig lægemiddelform ikke kan indtages af patienten selv.
Et eksempel på hvornår et særligt forhold gør sig gældende kan være tilfælde, hvor det alene er en økonomisk risiko, der gør, at lægemidlet ville være omfattet af undtagelsen, fx at der alene er en økonomisk risiko ved, at det er uafklaret om eller hvornår lægemidlet skal anvendes som førstevalg eller at der alene er en økonomisk risiko ved, at behandling med lægemidlet kræver særlig undersøgelse eller diagnosticering.
Til brug for vurderingen udarbejder Lægemiddelstyrelsen efter en konkret vurdering en medicinsk sagsfremstilling for lægemidlerne med udgangspunkt i ansøgningsmaterialet suppleret med andet relevant materiale.
I tilfælde, hvor Lægemiddelstyrelsen tidligere har behandlet en ansøgning om generelt tilskud eller generelt klausuleret tilskud til lægemidlet, vil Lægemiddelstyrelsen vurdere, om ansøger har fremsendt nyt materiale, som giver anledning til, at Lægemiddelstyrelsen udarbejder en ny medicinsk sagsfremstilling eller et supplement til den tidligere udarbejdede medicinske sagsfremstilling.
I sagsfremstillingen fokuseres der på lægemidlets kliniske effekt og bivirkninger, om muligt i forhold til andre lægemidler med samme eller nogenlunde samme anvendelse eller i forhold til eventuel sammenlignelig ikke-farmakologisk behandling. Endvidere beskrives den eksisterende behandlingspraksis for den pågældende sygdom eller persongruppe, samt graden af eventuelle forbedringer i den kliniske effekt eller bivirkningsprofil samt eventuelle compliancemæssige aspekter.
Samtidig udarbejder Lægemiddelstyrelsen en prisoversigt, jf. principperne i afsnittet ”Prisoversigt – Behandlingspris” i Vejledning nr. 9003 af 12. december 2018 om ansøgning om generelt tilskud eller generelt klausuleret tilskud til lægemidler.
Hvis ansøger har vedlagt en sundhedsøkonomisk analyse, vurderer Lægemiddelstyrelsen, om der skal udarbejdes en sundhedsøkonomisk evaluering af den sundhedsøkonomiske analyse.
Lægemiddelstyrelsen vurderer endvidere, om der er behov for forelæggelse af spørgsmål i sagen for eksterne parter, herunder Medicintilskudsnævnet og lægevidenskabelige selskaber.
Hvis Lægemiddelstyrelsen til brug for sin vurdering har indhentet rådgivning fra Medicintilskudsnævnet eller andre eksterne eksperter, bliver virksomheden partshørt over disse oplysninger i overensstemmelse med forvaltningslovens regler om partshøring.
Hvis Lægemiddelstyrelsen vurderer, at lægemidlet ikke opfylder kriterierne, sender Lægemiddelstyrelsen en afgørelse til virksomheden med afslag på ansøgningen om generelt klausuleret tilskud på vilkår af risikodeling.
Hvis Lægemiddelstyrelsen vurderer, at lægemidlet kan få generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling, sender Lægemiddelstyrelsen en påtænkt afgørelse herom til virksomheden.
Den påtænkte afgørelse vil indeholde vilkår om blandt andet målpopulationens størrelse, beregningstidspunkt og metode for en eventuel tilbagebetaling af tilskud og anfordringsgarantiens størrelse.
Til brug for Lægemiddelstyrelsens fastsættelse af målpopulationens størrelse kan indhentes bidrag fra Sundhedsdatastyrelsen i forhold til opgørelser fra relevante registre (primært Landspatientregistret og Lægemiddelstatistikregistret) og foretages litteraturgennemgange. Endvidere kan Lægemiddelstyrelsen rådføre sig med Medicintilskudsnævnet og kliniske eksperter.
I den påtænkte afgørelse angives en frist, inden for hvilken virksomheden kan tilkendegive, om virksomheden er indstillet på at opfylde vilkårene i den påtænkte afgørelse. Når virksomheden har tilkendegivet dette og har stillet den i afgørelsen fastsatte anfordringsgaranti, træffes afgørelsen, og lægemidlet tildeles generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling.
Når Lægemiddelstyrelsen har bevilget generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling til de første fem lægemidler, der opfylder kriterierne i forsøgsordningen, sender Lægemiddelstyrelsen afslag til de øvrige ansøgere.
Virksomheden kan til enhver tid i ansøgningsforløbet trække sin ansøgning tilbage. Dette kan eksempelvis være tilfældet, hvis virksomheden ikke er enig i Lægemiddelstyrelsens fastsatte målpopulation.
Lægemiddelstyrelsens afgørelser kan indbringes for Sundhedsministeriet, der dog ikke vurderer Lægemiddelstyrelsens faglige skøn.
Lægemiddelstyrelsen monitorerer løbende antallet af patienter, der får generelt klausuleret tilskud til de lægemidler, der indgår i forsøgsordningen.
Formålet med monitoreringen er at opdage markante afvigelser i forbruget i forhold til antal personer (målpopulationen) fastsat i afgørelsen. Såfremt der konstateres sådanne markante afvigelser, skal Lægemiddelstyrelsen tage kontakt til regionerne og virksomheden.
Til brug for monitoreringen udarbejder Sundhedsdatastyrelsen kvartalsvise statistiske opgørelser over antallet af patienter, der har fået generelt klausuleret tilskud til lægemidlet, mængden af lægemidlet, der er udleveret, de samlede omkostninger og størrelsen af det samlede tilskud til lægemidlet.
Lægemiddelstyrelsen sender de kvartalsvise statistiske opgørelser til virksomheden samt til regionerne, når der er tale om markante afvigelser, jf. ovenfor.
Lægemiddelstyrelsen fastsætter i sin afgørelse det antal patienter, som regionen vil give tilskud til (målpopulationen), og beregningsmetoden for virksomhedens eventuelle betaling af tilskud.
Lægemiddelstyrelsen monitorerer løbende antallet af patienter, der får generelt klausuleret tilskud. På baggrund af data fra Lægemiddelstatistikregistret efter hvert år fra tilskuddet er trådt i kraft opgøres, hvor mange patienter (afrundet til nærmeste 5), der har købt lægemidlet med generelt klausuleret tilskud, fratrukket det antal (målpopulationen), som regionen efter afgørelsen skal betale for. Tilbage er antallet af patienter, hvis medicintilskud virksomheden skal betale for.
I Lægemiddelstyrelsens afgørelse fastsættes nærmere, hvordan opgørelsen foretages, herunder opgørelsestidspunktet som bør tage højde for eventuelle returekspeditioner.
I beregningen indgår alle patienter lige uanset den købte mængde. Hver patient, som har købt lægemidlet med generelt klausuleret tilskud, tæller således med som én patient i antallet af tilskudsmodtagere.
I beregningen indgår alt salg af lægemidlet - også parallelimporterede/-distribuerede lægemidler i samme substitutionsgruppe som det lægemiddel, der har generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling. Parallelimporterede/-distribuerede lægemidler får derfor generelt klausuleret tilskud samtidig eller ved markedsføringen uanset, at der ikke er truffet afgørelse om generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling for disse lægemidler.
Tilbagebetaling vil ske ud fra den gennemsnitlige regionale tilskudsprocent beregnet på baggrund af populationens samlede tilskudsberettigede køb af lægemidler i den givne periode. Der fratrækkes et beløb svarende til tilskuddet til den alternative og billigere behandling, som patienterne ellers måtte forventes at have modtaget. For at beregne dette beløb fastlægges først af Lægemiddelstyrelsen den mest relevante daglige dosering af lægemidlet og alternativet (eller alternativerne). Det samlede forbrug i den relevante daglige dosering af lægemidlet opgøres, og omkostningerne ved det tilsvarende antal doseringer af alternativet beregnes. Der anvendes gennemsnitspriser over hele året, og er der flere alternativer udregnes et gennemsnit heraf (eventuelt vægtet i forhold til den solgte mængde). Gennemsnitsprisen beregnes med udgangspunkt i priserne fra den førstkommende takstperiode efter afgørelsens ikrafttrædelse og frem til og med den pris, som er gældende på opgørelsestidspunktet.
Der kan være andre forhold ud over ovenstående, der medtages i beregningen, men som kan variere fra lægemiddel til lægemiddel. Det vil fremgå entydigt i afgørelsen, hvordan beregningen foretages i det konkrete tilfælde.
Hvis virksomheden, efter afgørelsen er truffet, ikke længere ønsker at opfylde vilkårene fastsat i Lægemiddelstyrelsens afgørelse, skal virksomheden meddele dette til Lægemiddelstyrelsen. Det får den konsekvens, at Lægemiddelstyrelsen træffer afgørelse om, at tilskuddet bortfalder med et fastsat varsel, fra afgørelsen er truffet. Varslet fastsættes under hensyn til, at patienter og læger har tid til at skifte lægemiddelbehandling eller tid til, at lægen kan søge om enkelttilskud til patientens køb af lægemidlet.
Indtil det generelt klausulerede tilskud på vilkår om risikodeling bortfalder, er virksomheden forpligtet af afgørelsens vilkår.
Såfremt et lægemiddel udgår af forsøgsordningen, har Lægemiddelstyrelsen mulighed for på ansøgning herom at meddele generelt klausuleret tilskud på vilkår om risikodeling til et andet lægemiddel, der opfylder kriterierne herfor. Opslag herom vil blive offentliggjort på Lægemiddelstyrelsens hjemmeside.
Det skal evalueres om forsøgsordningen har opfyldt sit formål, herunder hvilke erfaringer og ny viden forsøgsordningen har bibragt. Evalueringen skal danne grundlag for at kunne træffe beslutning om, hvorvidt forsøgsordningen skal forlænges, gøres permanent eller bortfalde.
Vejledning nr. 9002 af 12. december 2018 om forsøgsordning om generelt klausuleret tilskud til lægemidler på vilkår om risikodeling bortfalder.
